En banbrytande upptäckt inom genreglering

Nobelförsamlingen vid Karolinska Institutet har tilldelat 2024 års Nobelpris i fysiologi eller medicin till Victor Ambros och Gary Ruvkun för deras revolutionerande upptäckt av mikroRNA och dess roll i posttranskriptionell genreglering. Denna upptäckt har visat sig ha fundamental betydelse för organismers utveckling och funktion, och öppnat upp nya möjligheter inom medicinsk forskning och behandling.

Alla celler i vår kropp innehåller samma uppsättning gener, men olika celltyper har unika egenskaper. Detta beror på att gener regleras så att varje cell endast läser av relevanta delar av den genetiska “instruktionsboken”. Ambros och Ruvkun, nu verksamma vid University of Massachusetts Medical School respektive Massachusetts General Hospital och Harvard Medical School, var intresserade av hur denna cellspecifika genreglering fungerar.

Ambros och Ruvkun upptäckte att mikroRNA, en ny klass av mycket små RNA-molekyler, spelar en avgörande roll i genreglering. Dessa molekyler fungerar som en av- och påknapp som kan dölja delar av det genetiska budskapet, och därmed förhindra att vissa proteiner bildas. Detta system har utvecklats under hundratals miljoner år, från tidiga multicellulära organismer som havsanemoner till dagens komplexa livsformer.

Människans arvsmassa innehåller över tusen gener som kodar för olika mikroRNA. Denna överraskande upptäckt avslöjade en ny dimension av genreglering som har visat sig vara essentiell för multicellulära organismer.

Felaktig genreglering kan leda till allvarliga sjukdomar som cancer, diabetes och autoimmunitet. Förståelsen av mikroRNA:s roll i genreglering öppnar därför upp nya möjligheter för medicinsk forskning och behandling.

På Karolinska Institutet pågår flera forskningsprojekt som undersöker mikroRNAs potential inom olika medicinska områden:

Hjärt/kärlsjukdomar. Professor John Pernow studerar hur mikroRNA påverkar risken för hjärt/kärlkomplikationer hos patienter med typ 2-diabetes.

Sårläkning och hudsjukdomar: Docent Ning Xu Landén forskar om mikroRNAs roll vid sårläkning och psoriasis.

Biomarkörer och läkemedelsutveckling. Flera kliniska studier undersöker möjligheten att använda mikroRNA som biomarkörer och för att utveckla nya läkemedel.

Upptäckten av mikroRNA har öppnat upp ett helt nytt forskningsfält inom molekylärbiologi och medicin. Trots att intresset för mikroRNA har minskat något på senare tid, menar många forskare att det fortfarande finns många angelägna frågor och utmaningar att utforska, särskilt när det gäller att överföra kunskapen till klinisk användning.

Årets Nobelpris i fysiologi eller medicin belyser vikten av grundforskning och dess potential att revolutionera vår förståelse av livets grundläggande mekanismer. Förhoppningen är att detta erkännande kommer att leda till förnyat intresse och ökade resurser för fortsatt forskning inom området, vilket i sin tur kan leda till nya genombrott inom medicinsk behandling och diagnostik.